Minister Niedzielski przekazał, że w Instytucie Centrum Zdrowia Matki Polki w Łodzi lek na SMA "Zolgensma" został podany miesięcznemu chłopcowi po badaniu przesiewowym. Dodał, że kolejne czworo niemowlaków jest już zakwalifikowana do podania leku.
"To sukces programu walki z SMA" – podkreślił.
Rdzeniowy zanik mięśni, czyli SMA (ang. spinal muscular atrophy), jest uwarunkowaną genetycznie rzadką chorobą układu nerwowego. Prowadzi do niepełnosprawności i przedwczesnej śmieci.
Od września na liście leków refundowanych jest "Zolgensma" – najdroższy lek na SMA, stosowany u dzieci. Warunkiem włączenia do programu lekowego jest m.in. wiek do szóstego miesiąca życia w momencie podania leku oraz brak jakiegokolwiek wcześniejszego leczenia z powodu SMA. W Polsce dostępne są też dwa inne leki przeznaczone dla chorych na SMA – terapia nusinersenem (lek "Spinraza"), który przeznaczony jest do podawania dooponowego przez nakłucie lędźwiowe. Leczenie nusinersenem u pacjentów, którzy nie mogą być nim leczeni ze względu na trudność podawania, dopełnia lek "Evrysdi".
