Jedyny ratunek dla dzieci chorych na DMD kosztuje fortunę. Łódzki społecznik apeluje: "Podarujmy im szansę na życie!"

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a. Co wiemy o chorobie DMD?

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a stanowi rzadkie schorzenie o podłożu genetycznym, wywołane błędami w genie odpowiedzialnym za produkcję dystrofiny. Brak tego kluczowego białka sprawia, że mięśnie nie mogą prawidłowo funkcjonować. DMD skutkuje nieodwracalnym osłabieniem i ostatecznym zanikiem tkanki mięśniowej. Wraz z postępem choroby degradacji ulegają nie tylko partie odpowiedzialne za motorykę, lecz także mięsień sercowy oraz układ oddechowy, co w finale prowadzi do śmierci pacjenta.

Warto podkreślić, że to schorzenie diagnozuje się niemal wyłącznie u chłopców. Każdego roku w naszym kraju na świat przychodzi od 30 do 40 dzieci z tym rozpoznaniem. Przez długi czas choroba oznaczała pewną śmierć, lecz w 2023 roku nastąpił przełom. Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) dopuściła do użytku w Stanach Zjednoczonych innowacyjną terapię genową, która hamuje albo znacznie spowalnia rozwój schorzenia. Komercyjnie preparat można przyjąć również między innymi na terytorium Zjednoczonych Emiratów Arabskich.

Pojawiają się tu jednak poważne przeszkody. Sama terapia, wraz z wydatkami na transport lotniczy do USA i podanie specyfiku, pochłania gigantyczną kwotę około 16 milionów złotych! Dodatkowo lek wolno aplikować wyłącznie pacjentom, którzy wciąż potrafią samodzielnie się poruszać. Z tego względu bliscy zmagających się z chorobą dzieci toczą niezwykle desperacki wyścig z czasem. Uruchamiają zbiórki finansowe i chwytają się wszelkich możliwych metod, aby w jak najkrótszym czasie zgromadzić gigantyczną, potrzebną do ocalenia pociechy sumę.

Przemek Ledzian i tiktoker Łatwogang pomagają dzieciom z DMD

W naszym kraju temat dystrofii Duchenne'a zyskuje na popularności. Niedawno świadomość o schorzeniu wzrosła dzięki aktywności internetowego twórcy znanego jako Łatwogang, który podjął się pokonania trasy na rowerze z Zakopanego do Gdańska w celu zebrania 12 milionów złotych dla ośmioletniego Maksa Trockiego. Inicjatywa zakończyła się pełnym triumfem, zabezpieczając środki nie tylko dla wspomnianego ośmiolatka. Sukces tiktokera pozwolił też zamknąć zbiórkę czteroletniego Adasia Orlika, któremu brakowało 3,5 miliona, a także zainicjować zrzutkę dla dwuletniego Wojtka Martysza.

Polskich pacjentów z diagnozą DMD jest jednak o wiele więcej. Skalę problemu nagłośnił Przemek Ledzian, znany łódzki działacz społeczny. Mężczyzna sam zmaga się z wieloma poważnymi schorzeniami, lecz mimo to od lat angażuje się w promowanie różnorodnych akcji charytatywnych. W tym przypadku postanowił odłożyć na bok własne problemy zdrowotne i rzucić się w wir pomocy najmłodszym, którzy desperacko toczą walkę z dystrofią mięśniową.

„Skoro los nie dał szansy na zdrowie i ratunek mnie, błagam Was z całego serca, z całych moich sił dajmy ją IM! Wspólnie musimy wyrwać te bezbronne maluchy z rąk tej okrutnej śmierci! Zróbmy to razem, bo czas ucieka bezpowrotnie! Podarujmy im szansę na życie!” - zaapelował wyraźnie poruszony Przemek Ledzian.

Społecznik dodał również we wzruszającym wpisie: „Widzę te wszystkie rozdzierające apele zrezygnowanych, tonących we łzach rodziców i za każdym razem serce pęka mi na milion kawałków. Rodzice tych maluchów od wielu miesięcy nie przespali spokojnie ani jednej nocy. Za dnia stają się nadludźmi – organizują festyny, pikniki, błagają o pomoc, prowadząc tysiące internetowych licytacji i walcząc o każdy grosz... Często przypłacają to utratą własnego zdrowia i całkowitym wycieńczeniem. Jak zwykły, szary człowiek ma zebrać kilkanaście milionów złotych na ratowanie własnego dziecka, podczas gdy zegar nieubłaganie tyka?! Część z tych rodzin mieszka w malutkich, zapomnianych przez świat miejscowościach. Nie mają żadnych znajomości w telewizji czy u celebrytów. Oni wołają o pomoc w kompletnej, głuchej próżni! Ich cichy, rozpaczliwy głos ginie, a pasek zbiórki na Siepomaga prawie stoi w miejscu... Bez natychmiastowego wsparcia te maluchy po prostu UMRĄ na oczach swoich zrozpaczonych rodziców!”.

Zbiórka na Siepomaga. Lista dzieci chorych na DMD z całej Polski

Ledzian zainicjował dedykowaną skarbonkę w serwisie siepomaga.pl. Całość zgromadzonych tam funduszy automatycznie zasila główną akcję organizowaną przez Fundację Siepomaga. Kapitał zostanie przeznaczony na sfinansowanie terapii maluchów, które mają już otwarte indywidualne zrzutki na tym portalu. Obecnie jest to ponad trzydzieścioro pacjentów z terenu całej Polski. Oto ich nazwiska:

• Adaś Orlik, mieszkający w Morzyczynie w pobliżu Szczecina
• Wiktor Franczak, pochodzący z Dobronia obok Łodzi
• Mikołaj Szlachta, pacjent z Dębicy
• Kaziu Sromek, chłopiec z Bystrej niedaleko Bielska-Białej
• Piotruś Szliwa, walczący ze Złotoryi
• Pawełek Pokropek, mieszkaniec Sadych Bud pod Żyrardowem
• Jaś Grela, zamieszkały w Sobolewie
• Maciek Pawlak, pochodzący z Bronisławki obok Grójca
• Szymonek Zelent, dziecko z Rudej Huty
• Szymonek Lipiński, pacjent z Piły
• Franciszek Kaziród, walczący chłopiec z Łodzi
• Mikołaj Jerzak, zamieszkały w Pabianicach
• Bartuś Bański, pochodzący z Mysłowic
• Leoś Słomka, chłopiec z Białobrzegów pod Radomiem
• Alanek Raczkowski, mieszkaniec Brwilna obok Płocka
• Felix oraz Teodor Zubel, pacjenci z Góry Kalwarii pod Warszawą
• Franio Styła, dziecko z Lublina
• Hubert Iwańczak, chłopiec z Dąbrowy Zielonej w okolicach Częstochowy
• Adaś Iwanejko, mieszkający w Woli Małej niedaleko Biłgoraju
• Frank Suliga, pochodzący z Dąbrowy Górniczej
• Filip Fiks, walczący z chorobą pacjent z Łodzi
• Dominik Granecki, chłopiec z Jedlińska obok Radomia
• Bartuś oraz Jaś Wójcik, mieszkańcy Kuraszkowa pod Wrocławiem
• Wojtuś Polak, dziecko z Juszczyny w okolicy Żywca
• Maks Tocki, pacjent z Leska w pobliżu Sanoka
• Wojtuś Martysz, chłopiec pochodzący z Mysłowic
• Dawid Bierkat, zamieszkały w Wiśniewie pod Siedlcami
• Ksawery Kosiński, chłopiec z Zielonej obok Mławy
• Kacperek Koszałka, mieszkaniec Przędzla w okolicach Rudnika
• Antoś Maksajda, pacjent z Brzezia pod Sulechowem
• Nikodem Witczak, chłopiec z Lotynia niedaleko Szczecinka
• Antoś Król, dziecko z Nowej Sarzyny w pobliżu Stalowej Woli
• Szymek Kowalczyk, mieszkaniec Kotunia pod Siedlcami
• Artur Obierak, walczący o życie pacjent z Włocławka
• Mikołaj Janiak, zamieszkały w Sieradzu
• Maja Paszkowska z Sanoka (wyjątkowo jedyna w naszym kraju dziewczynka z diagnozą DMD, która gromadzi środki na terapię genową)

W przeszłości informowaliśmy już o niektórych zrzutkach, opisując dramatyczne losy małych pacjentów. Wszyscy oni z nadzieją wyczekują wieści, iż podobnie jak miało to miejsce u Tymka Kalaty z Siedlec, uda się im zapewnić specjalistyczne leczenie. Pod artykułem udostępniamy odnośniki prowadzące do skarbonki zainicjowanej przez Przemka Ledziana, a także do głównej zbiórki zorganizowanej przez Fundację Siepomaga.

Przedstawiciele Fundacji Siepomaga stanowczo podkreślili w swoim komunikacie, że „wpływy z kampanii będą dzielone po równo między aktualnie trwające zbiórki dla dzieci z DMD, które zbierają na terapię genową”.

Link do skarbonki: TUTAJ

Link do głównej zbiórki: siepomaga.pl/dmd